Neurogénétique

Au CIC Neurosciences nous menons trois types d’études: des études thérapeutiques (industrielles ou académiques), et des études physiopathologiques visant à décrypter les mécanismes fondamentaux des maladies afin de faire progresser les connaissances et d’améliorer la prise en charge des patients.

Études thérapeutiques industrielles

Études thérapeutiques académiques

Études Physiopathologiques

LEAP2MONO

Étude de phase 3, multicentrique, internationale randomisée, en double aveugle, à double placebo, avec comparateur actif, visant à évaluer l’efficacité et sécurité d’emploi du venglustat

🎯 : Evaluer l’efficacité du venglustat comparé au Cerezyme chez l’adulte et l’enfant (>= 12 to <18 ans) GD3

⏳ : En cours d’inclusion

PIVOT HD

Étude d’extension de phase 2b, randomisée, en double aveugle, visant à évaluer la sécurité et l’efficacité à long terme du PTC518 chez des participants atteints de la maladie de Huntington

🎯 : Évaluer la sécurité à long terme et les effets pharmacodynamiques du PTC518 chez des patients atteints de la maladie de Huntington

📝 : En cours de suivi

VICO (Maladie de Huntington)

Essai ouvert de phase 1/2a pour évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de plusieurs doses croissantes de VO659 administré par voie intrathécale à des patients présentant une ataxie spinocérébelleuse de type 1 ou 3 ou une maladie de Huntington

🎯 : Évaluer la sécurité et la tolérance de l’administration en bolus de plusieurs doses croissantes de VO659 par voie intrathécale chez des patients atteints cliniquement de SCA1, SCA3 et HD

⏳ : En cours d’inclusion

Au CIC Neurosciences nous menons trois types d’études: des études thérapeutiques (industrielles ou académiques), et des études physiopathologiques visant à décrypter les mécanismes fondamentaux des maladies afin de faire progresser les connaissances et d’améliorer la prise en charge des patients.

Études thérapeutiques industrielles

LEAP2MONO

Étude de phase 3, multicentrique, internationale randomisée, en double aveugle, à double placebo, avec comparateur actif, visant à évaluer l’efficacité et sécurité d’emploi du venglustat

🎯 : Evaluer l’efficacité du venglustat comparé au Cerezyme chez l’adulte et l’enfant (>= 12 to <18 ans) GD3

⏳ : En cours d’inclusion

PIVOT HD

Étude d’extension de phase 2b, randomisée, en double aveugle, visant à évaluer la sécurité et l’efficacité à long terme du PTC518 chez des participants atteints de la maladie de Huntington

🎯 : Évaluer la sécurité à long terme et les effets pharmacodynamiques du PTC518 chez des patients atteints de la maladie de Huntington

📝 : En cours de suivi

VICO (Maladie de Huntington)

Essai ouvert de phase 1/2a pour évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de plusieurs doses croissantes de VO659 administré par voie intrathécale à des patients présentant une ataxie spinocérébelleuse de type 1 ou 3 ou une maladie de Huntington

🎯 : Évaluer la sécurité et la tolérance de l’administration en bolus de plusieurs doses croissantes de VO659 par voie intrathécale chez des patients atteints cliniquement de SCA1, SCA3 et HD

⏳ : En cours d’inclusion